BridgeBio présente les résultats positifs détaillés de l’étude de phase 3 ATTRibute-CM sur l’acoramidis pour les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) lors du Congrès 2023 de la Société européenne de cardiologie.

– Le critère d’évaluation principal a été atteint (Win Ratio de 1,8) avec une valeur p statistiquement très significative (p<0,0001) ; ce résultat du critère d’évaluation principal a systématiquement favorisé le traitement par acoramidis dans les sous-groupes clés, y compris chez les patients atteints d’ATTR variante et sauvage, ainsi que chez les patients des classes I, II et III de la New York Heart Association (NYHA). En particulier, contrairement aux résultats observés dans des études antérieures sur les stabilisateurs de la TTR, on a observé une cohérence contre les hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires dans tous les sous-groupes préspécifiés à 30 mois.

– Les valeurs absolues observées pour la mortalité toutes causes confondues (ACM), la mortalité cardiovasculaire (CVM) et la CVH ont montré que sur 30 mois, les patients ont survécu davantage et ont été moins hospitalisés que ce qui a été observé dans les études contrôlées antérieures de l’ATTR-CM à la connaissance de la société.

– Le taux de survie de 81% pour l’acoramidis se rapproche du taux de survie dans la base de données américaine appariée selon l’âge (~85%).

– Le taux annuel moyen de CVH de 0,29 pour l’acoramidis se rapproche du taux d’hospitalisation annuel observé dans la population américaine plus large de Medicare (~0,26).

– L’évaluation des mesures de la progression de la maladie dans l’essai suggère que sous acoramidis, 45% des sujets ont connu une amélioration par rapport aux valeurs initiales de la prohormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral (NT-proBNP) contre 9% sous placebo, et 40% des sujets ont connu une amélioration par rapport aux valeurs initiales de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) contre 24% sous placebo ; à la connaissance de la société, les proportions de patients traités ayant connu une amélioration de ces mesures sur 30 mois sont plus élevées que celles observées dans des études contrôlées antérieures sur l’ATTR-CM.

– Acoramidis a permis une stabilisation quasi complète de la transthyrétine (TTR) chez les patients atteints d’ATTR de type sauvage et de variante ; la TTR sérique a été rapidement et constamment élevée tout au long de l’étude.

– Dans une analyse exploratoire post-hoc de la relation entre les niveaux sériques de TTR en cours de traitement et les mesures en cours de traitement de la CVH, du NT-proBNP et du Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), il y avait une association entre le niveau moyen de TTR en cours de traitement et chacune de ces trois variables, ce qui est cohérent avec l’hypothèse selon laquelle des degrés de stabilisation de plus en plus élevés conduisent à des résultats de plus en plus satisfaisants pour les patients

L’histoire continue

– Comme nous l’avons déjà signalé, dans une analyse exploratoire comparative post hoc rendue possible par l’introduction du tafamidis, bien que le nombre de patients soit faible, l’acoramidis a montré une augmentation de 42 % des taux sériques de TTR par rapport au placebo + tafamidis.

– Acoramidis a été bien toléré, sans qu’aucun signal de sécurité susceptible de poser un problème clinique n’ait été identifié.

– La société a l’intention de déposer une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d’ici la fin de 2023.

PALO ALTO, Californie, 27 août 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq : BBIO) (« BridgeBio » ou la « Société »), une société biopharmaceutique au stade commercial spécialisée dans les maladies génétiques et les cancers, a annoncé aujourd’hui la présentation par Julian Gillmore, MBBS, M.D., FRCP, FRCPath, des résultats positifs détaillés de son étude de phase 3 ATTRibute-CM sur l’acoramidis pour les patients atteints d’ATTR-CM, Ph.D., FRCP, FRCPath, lors d’une session Hot Line au Congrès 2023 de la Société européenne de cardiologie. En juillet, BridgeBio a annoncé des résultats préliminaires positifs de l’étude ATTRibute-CM, conçue pour étudier l’efficacité et la sécurité de l’acoramidis, une petite molécule expérimentale de nouvelle génération, administrée par voie orale et très puissante, qui stabilise la transthyrétine (TTR). BridgeBio organisera une conférence téléphonique avec les investisseurs le 28 août 2023, à 8h30 ET, pour discuter de ces résultats.

« Les résultats de l’étude ATTRibute-CM sur l’acoramidis dans la cardiomyopathie ATTR sont remarquables pour moi en tant que clinicien, non seulement en raison des résultats hautement significatifs sur le critère d’évaluation principal, mais aussi en raison de la cohérence du bénéfice du traitement sur les composantes du critère d’évaluation principal et des principaux critères d’évaluation secondaires « , a déclaré le Dr Gillmore. « Ces résultats me confortent dans l’idée que l’acoramidis offrira aux patients et à leurs soignants une nouvelle option thérapeutique attrayante qui sera certainement bien accueillie par l’ensemble de la communauté. »

Un résultat hautement significatif sur le plan statistique, démontré par un Win Ratio de 1,8 (p<0,0001), a été observé sur le critère d’évaluation principal (une analyse hiérarchique donnant la priorité dans l’ordre à l’ACM, puis à la fréquence de la CVH : ACM, puis fréquence des HVC, puis changement par rapport à la ligne de base du NT-proBNP, puis changement par rapport à la ligne de base du TM6). Ce résultat était cohérent pour les patients atteints d’ATTR-CM de type sauvage ou de variante, ainsi que pour les patients des classes I, II et III de la NYHA.

Les autres résultats clés de l’étude au 30e mois sont les suivants :

• Un taux de survie de 81 % sous acoramidis (contre 74 % sous placebo), soit une réduction du risque absolu de 6,4 % et une réduction du risque relatif de 25 %, malgré un taux d’utilisation du tafamidis supérieur d’environ 50 % dans le groupe placebo par rapport au groupe de traitement.

  • Le taux de survie sous traitement de 81%, le plus élevé observé dans une étude prospective contrôlée de patients atteints d’ATTR-CM à la connaissance de la Société, se rapproche du taux de survie dans la base de données américaine appariée par âge (~85%).

• Il est à noter que 79% des décès dans l’étude étaient de nature cardiovasculaire (CV) et que les résultats de la mortalité liée à la CV étaient cohérents avec ce qui a été observé sur l’ACM.

• Une réduction hautement statistiquement significative du risque relatif de 50 % (p<0,0001) sur la fréquence de l’HVC

• Un effet du traitement hautement statistiquement significatif (p<0,0001 dans chaque cas) à 30 mois sur le changement par rapport à la ligne de base de chacun des paramètres NT-proBNP, KCCQ et 6MWD.

  • Une proportion plus élevée d’individus a connu une réduction (amélioration par rapport à la ligne de base) du NT-proBNP sous acoramidis (45%) par rapport au placebo (9%).

  • Une proportion plus élevée d’individus a connu une augmentation (amélioration par rapport à la ligne de base) du 6MWD sous acoramidis (40 %) par rapport au placebo (22 %).

  • À la connaissance de la société, ces proportions de patients en amélioration sous traitement sont plus élevées que celles observées dans les études contrôlées antérieures sur l’ATTR-CM.

• Mesuré par des tests ex vivo de stabilisation de la TTR, l’acoramidis a atteint un plus grand degré de stabilisation de la TTR que les concentrations cliniquement pertinentes de tafamidis, indépendamment du génotype de la TTR.

• La TTR sérique a été rapidement et constamment élevée tout au long de l’étude chez les patients recevant de l’acoramidis.

  • Dans une analyse exploratoire post-hoc de la relation entre les niveaux de TTR sérique en cours de traitement et les mesures en cours de traitement de la CVH, du NT-proBNP et du KCCQ, il semble y avoir une association entre le niveau moyen de TTR en cours de traitement et chacune de ces trois variables.

  • Dans une analyse exploratoire comparative post hoc rendue possible par l’intégration du tafamidis, bien que le nombre de patients soit faible, l’acoramidis a montré une augmentation de 42 % plus importante des taux de TTR sérique par rapport au placebo + tafamidis.

• L’acoramidis a été généralement bien toléré et n’a donné lieu à aucun résultat de sécurité susceptible de poser un problème clinique.

« Les résultats positifs constants d’ATTRibute-CM, depuis le critère principal et ses composantes jusqu’aux critères secondaires de mortalité, de morbidité, de fonction physique et de qualité de vie, confirment notre hypothèse selon laquelle une stabilisation très puissante de la TTR peut apporter des avantages différentiels aux patients « , a déclaré Jonathan Fox, M.D., Ph.D., président et chef de la direction médicale de BridgeBio Cardiorenal. « En particulier, nous avons observé des taux absolus de survie et d’hospitalisation proches de ceux de populations d’âge similaire non affectées par l’ATTR-CM. Le fait que 45% des patients ayant terminé l’étude aient vu leur taux de NT-proBNP s’améliorer par rapport aux valeurs initiales et que 40% d’entre eux aient marché plus loin en 6 minutes à la fin de l’étude par rapport aux valeurs initiales, sont pour moi des observations remarquables dans une cohorte atteinte d’une maladie communément décrite comme implacablement progressive. L’augmentation rapide et soutenue de la TTR sérique, reflet in vivo d’une stabilisation accrue, renforce encore la relation entre les mesures de la capacité des acoramides à se lier avidement à la TTR et à la stabiliser, et la possibilité d’obtenir des bénéfices cliniques importants pour les patients atteints d’ATTR-CM. Nous sommes impatients de collaborer avec les autorités sanitaires dans le cadre de nos efforts continus pour obtenir l’enregistrement de l’acoramidis, ce qui nous permettra de mettre l’acoramidis à la disposition des patients atteints d’ATTR-CM le plus rapidement possible ».

La société a l’intention de soumettre son NDA à la FDA américaine avant la fin de l’année 2023, les dépôts réglementaires sur d’autres marchés devant suivre en 2024. Acoramidis bénéficie d’une protection de la propriété intellectuelle jusqu’en 2039 au moins.

Informations sur le webcast
BridgeBio organisera un appel aux investisseurs et un webcast simultané pour discuter des données supplémentaires présentées à l’ESC 2023 pour l’essai de phase 3 ATTRibute-CM le lundi 28 août à 8:30 am ET. Un lien vers la webdiffusion est disponible sur la page du calendrier des événements du site Web de BridgeBio à l’adresse suivante https://investor.bridgebio.com/. Une retransmission de la conférence téléphonique et du webcast sera archivée sur le site web de la société et sera disponible pendant au moins 30 jours après l’événement.

À propos de BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma Inc. (BridgeBio) est une société biopharmaceutique de stade commercial fondée pour découvrir, créer, tester et fournir des médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques et de cancers dont les facteurs génétiques sont clairs. Le portefeuille de programmes de développement de BridgeBio s’étend de la science précoce aux essais cliniques avancés. BridgeBio a été fondée en 2015 et son équipe de découvreurs de médicaments, de développeurs et d’innovateurs expérimentés s’engage à appliquer les progrès de la médecine génétique pour aider les patients le plus rapidement possible. Pour plus d’informations, visitez le site bridgebio.com et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.

BridgeBio Pharma, Inc. Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse peuvent inclure des déclarations qui ne sont pas des faits historiques et qui sont considérées comme des déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié (le Securities Act), et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié (l’Exchange Act), qui sont généralement identifiées par l’utilisation de mots tels que « anticipe », « croit », « estime », « s’attend à », « a l’intention », « peut », « planifie », « projette », « cherche », « devrait », « continue », « sera », et des variations de ces mots ou d’expressions similaires. Nous entendons que ces déclarations prévisionnelles soient couvertes par les dispositions de la sphère de sécurité pour les déclarations prévisionnelles contenues dans la section 27A de la loi sur les valeurs mobilières et la section 21E de la loi sur les changes (Exchange Act). Ces déclarations prospectives, y compris les déclarations relatives au potentiel clinique, thérapeutique et commercial de nos programmes et produits candidats, y compris notre programme de développement clinique de l’acoramidis pour les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, le calendrier et le succès de nos programmes de développement clinique, l’avancement de nos essais cliniques en cours et prévus de l’acoramidis pour les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, y compris nos plans pour déposer une nouvelle NDA auprès de la FDA d’ici la fin de l’année 2023, nos interactions prévues avec les autorités réglementaires, les déclarations concernant le bénéfice potentiel de notre essai clinique ou de notre produit candidat dans les citations des Drs Gillmore et Fox, les déclarations concernant le bénéfice potentiel de notre essai clinique ou de notre produit candidat dans les citations du Dr. Gillmore et du Dr. Fox, et le calendrier de ces événements, reflètent nos opinions actuelles sur nos plans, nos intentions, nos attentes et nos stratégies, qui sont basées sur les informations dont nous disposons actuellement et sur les hypothèses que nous avons formulées. Bien que nous estimions que nos plans, intentions, attentes et stratégies, tels que reflétés ou suggérés par ces énoncés prospectifs, sont raisonnables, nous ne pouvons garantir que ces plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés. En outre, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux décrits dans les déclarations prospectives et seront affectés par un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y compris, mais sans s’y limiter, les données initiales et en cours de nos essais cliniques qui ne sont pas indicatives des données finales, la conception et le succès des essais cliniques en cours et prévus, les difficultés de recrutement dans nos essais cliniques, les événements indésirables qui peuvent être rencontrés dans nos essais cliniques, la FDA ou d’autres agences réglementaires qui ne sont pas d’accord avec nos stratégies d’approbation réglementaire, les composants de nos dépôts, tels que les conceptions, la conduite et les méthodologies des essais cliniques, ou la suffisance des données soumises, ou la suffisance des données soumises, les impacts négatifs potentiels dus à la pandémie mondiale de COVID-19, tels que les retards dans l’examen réglementaire, les interruptions de la chaîne de fabrication et d’approvisionnement, les effets négatifs sur les systèmes de soins de santé et les perturbations de l’économie mondiale, les impacts des événements macroéconomiques et géopolitiques actuels, y compris l’évolution de la pandémie de COVID-19, les hostilités en Ukraine, l’augmentation des taux d’inflation et des taux d’intérêt, sur l’ensemble de nos activités et de nos attentes, ainsi que les risques décrits dans la section Facteurs de risque de notre rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2022 et dans nos autres documents déposés auprès de la U. S. Securities and Exchange Commission.Securities and Exchange Commission. En outre, nous opérons dans un environnement très concurrentiel et en évolution rapide dans lequel de nouveaux risques apparaissent de temps à autre. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes et les convictions actuelles de notre direction à la date du présent communiqué de presse, et sont soumises à certains risques et incertitudes susceptibles d’entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux décrits dans les déclarations prospectives. Sauf si la loi applicable l’exige, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autres.

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